在执业药师备考的基础阶段（1 - 3 个月），药学专业知识二的众多知识点中，罕见病用药分类 - 孤儿药（如脊髓性肌萎缩症用药）的研发政策及可及性保障措施是一个重要部分。
一、罕见病用药分类
罕见病用药通常分为多种类别，包括针对特定基因缺陷的靶向药物、调节免疫功能的药物等。脊髓性肌萎缩症用药就是其中的典型代表。
二、孤儿药的特点
孤儿药之所以被称为“孤儿”，是因为其研发成本高、市场需求相对较小。然而，对于患有罕见病的患者来说，这些药物往往是他们生存和改善生活质量的希望。
三、研发政策
政府和相关机构出台了一系列鼓励孤儿药研发的政策，如税收优惠、研发资金支持等。这些政策旨在降低研发成本，提高药企的研发积极性。
四、可及性保障措施
为了确保患者能够用上孤儿药，采取了多种措施。包括建立特殊的药品审批通道，加快药物的上市进程；通过医保报销、慈善援助等方式降低患者的用药负担。
在学习这部分内容时，可以采取以下方法：
1. 整理笔记：将重点政策、药物分类和保障措施等关键信息整理成笔记，方便复习。
2. 案例分析：结合实际的罕见病案例，深入理解政策的实施效果和药物的作用机制。
3. 关注法规更新：及时了解最新的研发政策和保障措施的调整，保持知识的时效性。
总之，在基础阶段扎实掌握这部分内容，对于后续的深入学习和考试应对都具有重要意义。
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